中国是IgA肾病发病率较高的国家,我国每年新增确诊IgA肾病患者约3万例,而且在年轻人最多见。有研究显示,几乎所有IgA肾病患者在其预期寿命内均有进展为终末期肾病的风险。
好在IgA肾病最新治疗突破已经出现。新型药物耐赋康是全球首个且唯一对因治疗药物,IgA肾病的治疗从此进入了新的时代。
IgA肾病最新治疗突破,对因治疗成为现实
IgA肾病是一种原发性肾小球肾炎,导致炎症的是疾病特异性免疫因子。随着研究的深入,人们发现该疾病特异性免疫因子是由回肠末端派尔集合淋巴结所产生的半乳糖缺陷型IgA1(Gd-IgA1),Gd-IgA1分子刺激机体产生自身免疫抗体,在循环中形成 IgA 免疫复合物(IgA-IC),后者最终沉积在肾脏诱发免疫炎症反应,造成肾脏损伤,引发IgA肾病。
长期以来,国内针对IgA肾病的治疗方案以RAS抑制剂的支持性治疗和全身免疫抑制剂为主,缺少从疾病源头延缓疾病进展的针对性疗法,即对因治疗。IgA肾病最新治疗突破就是从对因治疗下手。耐赋康的问世使这一想法最终实现。
双重设计,巧妙实现对因治疗
耐赋康是靶向肠道黏膜B细胞的免疫调节剂,其中的有效成分叫布地奈德,是一种具有强糖皮质激素活性和弱盐皮质激素活性的糖皮质激素。
与传统的糖皮质激素不同,耐赋康采用了创新的口服靶向迟释制剂技术,这种技术会将有效成分布地奈德精准靶向释放于患者回肠末端的黏膜B细胞。与此同时,布地奈德的缓释工艺确保有效成分持续稳定地释放并高浓度地覆盖整个靶区域(回肠末端派尔集合淋巴结),减少Gd-IgA1的产生,干预发病机制上游阶段,达到对因治疗IgA肾病的作用。
临床试验表明,与安慰剂相比,患者使用耐赋康治疗,在第9个月,Gd-IgA1平均水平显著下降到了34%;在中国患者中,使用耐赋康治疗9个月,随访15个月,患者较安慰剂组减少66%的肾功能下降;延缓12.8年进展至透析或肾移植;使用耐赋康治疗9个月,停药3个月,患者蛋白尿显著降低,尿蛋白肌酐比(UPCR)较基线降幅高达51.3%,同时明显改善血尿。
凭借优秀的临床试验数据,耐赋康于2021年12月获得美国FDA加速批准上市,2022年7月获得欧盟委员会附条件上市许可批准。2023年12月耐赋康获得美国FDA完全批准用于治疗有进展风险的IgA肾病患者。2023年11月,耐赋康在我国也获批上市,为中国患者带来新的希望。
慈善项目助力中国患者治疗
为了帮助更多IgA肾病患者减轻经济负担,帮助患者可持续、规范地接受治疗,提高治疗的可及性。北京康盟慈善基金会在2024年5月发起“护肾赋康援助项目”。项目将为中国大陆地区公民在中国大陆自行使用耐赋康的IgA肾病成人患者提供部分药品援助,减轻患者家庭与社会负担,提高生活质量,延长生命。
项目计划为经临床诊断适用于耐赋康治疗的IgA肾病成人患者,给予部分药品援助。凡符合项目援助条件的IgA肾病成人患者,前往医院诊疗并经临床医生处方,自用4盒耐赋康,可获得1盒耐赋康捐赠药品。
项目持续时间为2024年5月-12 月,患者朋友可留意赠药信息。
IgA肾病最新治疗突破使对因治疗得以实现。2024年5月,耐赋康在中国首张处方成功落地,标志着这款全球首个IgA肾病对因治疗药物开始正式惠及国内患者,开启国内IgA肾病对因治疗的新时代。